فريق علمي يتحرك على ابتكار علاج لأمراض القلب الموروثة

متابعة – واع
يعمل فريق دولي من الولايات المتحدة وبريطانيا وسنغافورة، على تطوير ابتكار طبي لمرضى القلب الوراثي وهو أول علاج لأمراض عضلة القلب الموروثة. 

ليصلك المزيد من الأخبار اشترك بقناتنا على التليكرام

ومن شأن هذا العلاج أن يساعد المئات من الأشخاص الذين يعانون من مشاكل في عضلة القلب الموروثة التي تقتل الشباب في مقتبل العمر.
ويتم إعطاء العلاج بعمليات حقن في الذراع توقف التقدم، او تعالج اعتلال عضلة القلب الوراثي.
وتم اختيار فريق العلماء من قبل لجنة برئاسة السير باتريك فالانس، كبير المستشارين العلميين في الحكومة البريطانية .
وتعرف أمراض القلب الموروثة على أنها تلك التي تنتقل عبر جينات الأهل، وتحدث بسبب خطأ يُعرف باسم طفرة في واحد أو أكثر من الجينات، ويمكن أن تقتل أمراض القلب الموروثة نحو 500 شاب كل عام في بريطانيا.
وتشير تقديرات إلى أن 12 شخصاً تحت سن 35 عاماً، قد يموتون بسبب حالة قلبية ناتجة عن مرض الاعتلال القلبي الموروث.
وبحسب البيانات، فإن واحدا من بين كل 250 شخصاً في جميع أنحاء العالم مصاب باعتلال عضلة القلب الجيني، مع وجود خطر بنسبة %50 بنقل جيناتهم إلى أطفالهم ، وفي كثير من الحالات يصاب العديد من أفراد العائلة بفشل القلب، ويحتاجون إلى زراعة قلب.
وتهاجم الحالات الموروثة القلب بطريقتين، إما بالتسبب في تلف العضو تدريجياً بمرور الوقت، أو التوقف فجأة والتسبب في الموت القلبي، ولا تساعد العلاجات الحالية لاعتلال عضلة القلب الوراثي في علاج المرضى، إذ عادة ما يضطر الكثير من المرضى إلى القيام بعمليات زراعة للقلب.
وبحسب الخبراء، سيتم علاج المرضى من خلال الحقن باستخدام تقنية العلاج الجيني "فائقة التحديد" التي يمكنها تعديل الجينات، التي تسبب أمراض القلب الموروثة، أو القضاء عليها من خلال تعطيل عملها، وستساعد هذه التقنية الجديدة في تحرير الجينات الثورية، من خلال استخدام جزيئات تعمل مثل أقلام الرصاص الصغيرة لإعادة كتابة الطفرات المفردة المدفونة داخل الحمض النووي لخلايا القلب لدى الأشخاص المصابين باعتلال عضلة القلب الجيني.
وسيركز الفريق في هذه التكنولوجيا على مجالين ، وهما الصورة ، ومن شأن هذه التقنية أن تساعد مئات المرضى  عندما ينتج الجين المعيب بروتيناً غير طبيعي في آلية ضخ القلب، ويهدف الفريق إلى تصحيح أو إسكات الجين المعيب عن طريق إعادة كتابة الأخطاء أو إيقاف تشغيل النسخة الكاملة من الجين المعيب، وعندما لا ينتج الجين المعيب بروتيناً كافياً لعضلة القلب لتعمل كما ينبغي،  مايدعوا الفريق للتخطيط  لزيادة إنتاج بروتينات عضلة القلب الصحية باستخدام الأدوات الجينية لتصحيح وظيفة النسخة المعيبة من الجين أو تحفيز النسخة الطبيعية للجين.
وسيتم إجراء البحث لتطوير العلاج في مختبرات البلدان الثلاثة الأصلية للباحثين، مع خطط لإطلاق تجارب سريرية مبكرة خلال السنوات الخمس المقبلة في المملكة المتحدة والولايات المتحدة.
يصف البروفيسور هيو واتكينز، الباحث الرئيسي هذه التقنية، بأنها "فرصة واحدة لإيجاد علاج لاعتلال عضلة القلب الوراثي".
وأضاف ، "لقد أثبت الفريق أن هذه الأساليب ناجحة في الحيوانات المصابة باعتلال عضلة القلب والخلايا البشرية، فبعد تجارب تخطت الثلاثون عاماً، تبين أن هناك مجموعة من الجينات والعيوب، المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة".
ووفق الخبراء، فإن العلاج الجديد سيكون من خلال القيام بعمليات حقن في الذراع توقف التقدم او ربما تعالج أولئك الذين يعانون اعتلال عضلة القلب الوراثي،ويمكن استخدام الحقن، لمنع تطور المرض لدى أفراد الأسرة الذين يحملون جينا معيبا ولكنهم لم يطوروا الحالة بعد.
من جانبها أكدت الدكتورة كريستين سيدمان من جامعة هارفارد أن "هذه التقنية الجديدة ستكون جهداً عالمياً، وستكون نتائجه مفيدة لمرضى الاعتلال".
ويعد هذا العلاج بحسب الخبراء،  لحظة حاسمة لطب القلب والأوعية الدموية، ولا يقتصر دور العلاج على كونه أول العلاجات المبتكرة لأمراض عضلة القلب الموروثة، بل يمكنه أيضاً أن يساعد في علاج العديد من الأمراض خاصة الأمراض القلبية الدقيقة، إذ بمجرد نجاح هذه التقنية، يمكن استخدام ابتكارات تحرير الجينات لعلاج مجموعة كاملة من أمراض القلب الشائعة ،حيث تلعب الأخطاء الجينية دوراً في التسبب بها.